21 Febbraio 2011
13 Febbraio 2011
La mucopolisaccaridosi tipo IV A (MPS IVA) è una malattia da accumulo lisosomiale caratterizzata da anomalie scheletriche, instabilità articolare, sviluppo di mielopatia cervicale ed eccessiva escrezione urinaria di […]
7 Febbraio 2011
Le malattie rare colpiscono 1 persona ogni 2000, compromettendone spesso la qualità della vita. L’elenco di queste patologie è talmente ampio – circa 8000 – da […]
4 Febbraio 2011
Roma – Dopo il recente annuncio di nuovi trial per la malattia di Pompe, la casa farmaceutica BioMarin lancia un’altra sperimentazione di terza fase per la […]
2 Febbraio 2011
L’industria farmaceutica Genzyme ha annunciato che costruirà un nuovo impianto produttivo a Geel, in Belgio, per sostenere la crescita di lungo periodo dei farmaci Myozyme e […]
27 Gennaio 2011
Grazie a una goccia di sangue prelevata tra il terzo e il quinto giorno dalla nascita, è possibile sapere se in essa si nascondono tre malattie […]
28 Dicembre 2010
La malattia di Gaucher è una rara patologia ereditaria, dovuta alla mancanza di un enzima limosomiale (beta glucosidasi) che determina un forte ingrossamento della milza e […]
22 Dicembre 2010
21 Dicembre 2010
Uno Studio pilota, condotto dall’Istituto per gli Affari Sociali (Ias), in collaborazione con la Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo-Fimr Onlus, Orphanet-Italia e Farmindustria, ha rilevato i […]
