Trial Clinici
Qui sotto le notizie che ci arrivano sui trial clinici avviati o in avvio per le malattie metaboliche ereditarie. Cerca per MME.
27 Gennaio 2026
Da Genespire notizie su una terapia genica per la Acidemia Metilmalonica.
28 Maggio 2024
11 Marzo 2024
Sfruttando la tecnologia utilizzata nei vaccini contro il Covid-19, un team guidato da UCL, King's College London e scienziati di Moderna ha creato una terapia efficace per una aciduria arginosuccinica.
11 Marzo 2024
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Olpruva™ (fenilbutirrato di sodio) come sospensione orale per il trattamento di pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD).
11 Marzo 2024
Questo studio valuta ECUR-506, un trattamento per la carenza di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) nei neonati, che incorpora la nucleasi ARCUS, di proprietà dell'azienda, per l'editing genico.
27 Febbraio 2024





