Trial Clinici
Qui sotto le notizie che ci arrivano sui trial clinici avviati o in avvio per le malattie metaboliche ereditarie. Cerca per MME.
11 Marzo 2024
Sfruttando la tecnologia utilizzata nei vaccini contro il Covid-19, un team guidato da UCL, King's College London e scienziati di Moderna ha creato una terapia efficace per una aciduria arginosuccinica.
11 Marzo 2024
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Olpruva™ (fenilbutirrato di sodio) come sospensione orale per il trattamento di pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD).
11 Marzo 2024
Questo studio valuta ECUR-506, un trattamento per la carenza di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) nei neonati, che incorpora la nucleasi ARCUS, di proprietà dell'azienda, per l'editing genico.
27 Febbraio 2024