La malattia di Gaucher è una rara patologia ereditaria, dovuta alla mancanza di un enzima limosomiale (beta glucosidasi) che determina un forte ingrossamento della milza e del fegato, danno osseo (osteoporosi, fratture spontanee), difetto di crescita nei bambini, anemie, tendenza alle emorragie e danni neurologici in alcune forme. La rivista Blood ha pubblicato i risultati di uno studio di fase II condotto da Elena Lukina della Russian Academy of Medical Sciences di Mosca. Il trattamento a base di tartrato eliglustat (Genz-112.638) per via orale durato due anni ha segnato miglioramenti a livello ematologico, viscerali e non ha prodotto significativi effetti collaterali. Per approfondimenti