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1 Marzo 2024LUNAR OTC – un nuovo trattamento per deficit di OTC
il presente articolo è stato realizzato da Arcturus Therapeutics, un'azienda farmaceutica che sviluppa trattamenti per malattie rare quali il deficit OTC. I contenuti del presente articolo sono stati realizzati da Arcturus Therapeutics, in quanto tali Cometa ASMME declina ogni responsabilità o coinvolgimento in merito a questi.
CHE COSʼÈ IL DEFICIT DI OTC?
IL DEFICIT DI ORNITINA TRANSCARBAMILASI (or-ni-ti-na tran-car-ba-mi-lasi), o DEFICIT DI OTC, è una malattia genetica rara causata dalla mancanza, parziale o completa, dellʼenzima OTC. LʼOTC è un importante enzima associato al ciclo dellʼurea. In caso di deficit di OTC, lʼammoniaca prodotta non viene eliminata e si accumula nellʼorganismo provocando gravi malattie o sintomi potenzialmente letali.
Le persone con deficit di OTC devono monitorare attentamente la propria condizione e mantenere bassi i livelli di ammoniaca, facendo ricorso anche a:
SONO ATTUALMENTE ALLO STUDIO NUOVI TRATTAMENTI IN GRADO DI AGIRE SULLA CAUSA PRIMA DEL DEFICIT DI OTC E DI MITIGARE I DISAGI DELLA MALATTIA.
CHE COSʼÈ ARCT-810?
ARCT-810 è un nuovo trattamento in fase sperimentale destinato a intervenire sulla causa del deficit di OTC.
LA TERAPIA CON ARCT-810 È DIVERSA DA QUELLA GENICA. Le nostre attuali conoscenze ci dicono che le molecole di mRNA hanno vita breve, non modificano i geni originari e non inducono effetti permanenti e irreversibili. Inoltre, per dispensare lʼmRNA fin nelle cellule epatiche ARCT-810 non utilizza vettori virali. Grazie alla tecnologia LUNAR®, ARCT-810 agisce sulle cause del deficit di OTC facilitando la produzione di enzima OTC attraverso naturali processi cellulari.
RCTURUS STA CONDUCENDO DUE STUDI CLINICI SUL DEFICIT DI OTC. GLI STUDI MIRANO A RACCOGLIERE MAGGIORI INFORMAZIONI SUL NOSTRO TRATTAMENTO SPERIMENTALE (ARCT-810) PER LE PERSONE CON DEFICIT DI OTC.
LʼOBIETTIVO DELLO STUDIO ARCT-810-03 È QUELLO DI VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI DOSI SINGOLE DI ARCT-810 IN ADULTI CON DEFICIT DI OTC. QUESTO STUDIO VALUTERÀ SE DOSI RIPETUTE DI ARCT-810 SONO IN GRADO DI AUMENTARE LʼATTIVITÀ DELLA OTC E MIGLIORARE LA FUNZIONALITÀ DEL CICLO DELLʼUREA NELLʼORGANISMO.
Lo studio misurerà anche le variazioni dei livelli organici di ARCT-810 nel tempo (PK).
Reclutamento
Soggetti di età compresa tra i 12 e i 65 anni con deficit di OTC confermato†
Regno Unito
Spagna
Belgio
Francia
Svezia
Italia
Ulteriori informazioni su questo studio sono disponibili sul sito web ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
†La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.
*I siti si trovano presso le seguenti istituzioni.
- REGNO UNITO
- Londra: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Prossimamente
- SPAGNA
- Barcellona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
- BELGIO
- Bruxelles: Cliniques Universitaires Saint-Luc
- FRANCIA
- Parigi: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marsiglia: Prossimamente
- SVEZIA
- Stoccolma: Karolinska Universitetssjukhuset
- ITALIA
- Padova: Prossimamente;
- Roma: Prossimamente
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 28–30 SETTIMANE.
SETTIMANE 1–4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 5–16
PERIODO DI DOSAGGIO
(INFUSIONE OGNI 2 SETTIMANE)
12 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 17–28
FOLLOW-UP
12 SETTIMANE
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening di 4-6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni, condurrà esami del sangue, valuterà regime alimentare e terapia farmacologica, e condurrà altri test clinici volti a stabilire l’idoneità allo studio.
PERIODO DI DOSAGGIO DEL FARMACO IN STUDIO
Se idonei(e), i(le) partecipanti allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (IV) di ARCT-810 o di placebo e verranno sottoposti(e) a test aggiuntivi pre- e post-procedura. In seguito, potranno ricevere ulteriori infusioni ogni 14 giorni, fino a 5 volte. Nel corso dello studio verranno condotti diversi test per valutare i profili di sicurezza ed efficacia del farmaco in esame. Dopo la prima e la sesta infusione, i(le) partecipanti dovranno pernottare nel sito di studio per lʼesecuzione dei test notturni.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Nel corso di 12 settimane (circa 3 mesi) dopo il periodo di somministrazione, verranno condotte ulteriori visite per esami clinici e il follow-up.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
