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1 Marzo 2024

LUNAR OTC – un nuovo trattamento per deficit di OTC

il presente articolo è stato realizzato da Arcturus Therapeutics, un'azienda farmaceutica che sviluppa trattamenti per malattie rare quali il deficit OTC. I contenuti del presente articolo sono stati realizzati da Arcturus Therapeutics, in quanto tali Cometa ASMME declina ogni responsabilità o coinvolgimento in merito a questi.

CHE COSʼÈ IL DEFICIT DI OTC?

IL DEFICIT DI ORNITINA TRANSCARBAMILASI (or-ni-ti-na tran-car-ba-mi-lasi), o DEFICIT DI OTC, è una malattia genetica rara causata dalla mancanza, parziale o completa, dellʼenzima OTC. LʼOTC è un importante enzima associato al ciclo dellʼurea. In caso di deficit di OTC, lʼammoniaca prodotta non viene eliminata e si accumula nellʼorganismo provocando gravi malattie o sintomi potenzialmente letali.

Le persone con deficit di OTC devono monitorare attentamente la propria condizione e mantenere bassi i livelli di ammoniaca, facendo ricorso anche a:

DIETA A BASSO CONTENUTO PROTEICO

INTEGRATORI DI AMINOACIDI

ALIMENTI MEDICI SPECIALI

FARMACI CHE ELIMINANO LʼAMMONIACA IN ECCESSO

SONO ATTUALMENTE ALLO STUDIO NUOVI TRATTAMENTI IN GRADO DI AGIRE SULLA CAUSA PRIMA DEL DEFICIT DI OTC E DI MITIGARE I DISAGI DELLA MALATTIA.

CHE COSʼÈ ARCT-810?

ARCT-810 è un nuovo trattamento in fase sperimentale destinato a intervenire sulla causa del deficit di OTC.

LʼRNA messaggero, o mRNA, trasporta il “modello” che serve allʼorganismo per produrre enzima OTC funzionante.

Le sfere di nanoparticelle lipidiche contengono minuscole particelle di grasso destinate a proteggere lʼmRNA e permettergli di entrare nelle cellule epatiche.

È nostra convinzione che queste 2 componenti in ARCT-810 agiscano sinergicamente permettendo allʼorganismo di produrre enzima OTC funzionante, capace di eliminare lʼammoniaca in eccesso.

LA TERAPIA CON ARCT-810 È DIVERSA DA QUELLA GENICA. Le nostre attuali conoscenze ci dicono che le molecole di mRNA hanno vita breve, non modificano i geni originari e non inducono effetti permanenti e irreversibili. Inoltre, per dispensare lʼmRNA fin nelle cellule epatiche ARCT-810 non utilizza vettori virali. Grazie alla tecnologia LUNAR^®, ARCT-810 agisce sulle cause del deficit di OTC facilitando la produzione di enzima OTC attraverso naturali processi cellulari.

RCTURUS STA CONDUCENDO DUE STUDI CLINICI SUL DEFICIT DI OTC. GLI STUDI MIRANO A RACCOGLIERE MAGGIORI INFORMAZIONI SUL NOSTRO TRATTAMENTO SPERIMENTALE (ARCT-810) PER LE PERSONE CON DEFICIT DI OTC.

LʼOBIETTIVO DELLO STUDIO ARCT-810-03 È QUELLO DI VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI DOSI SINGOLE DI ARCT-810 IN ADULTI CON DEFICIT DI OTC. QUESTO STUDIO VALUTERÀ SE DOSI RIPETUTE DI ARCT-810 SONO IN GRADO DI AUMENTARE LʼATTIVITÀ DELLA OTC E MIGLIORARE LA FUNZIONALITÀ DEL CICLO DELLʼUREA NELLʼORGANISMO.

Lo studio misurerà anche le variazioni dei livelli organici di ARCT-810 nel tempo (PK).

STATO

Reclutamento

IDONEITÀ

Soggetti di età compresa tra i 12 e i 65 anni con deficit di OTC confermato^†

Regno Unito
Spagna
Belgio
Francia
Svezia
Italia

INFO

Ulteriori informazioni su questo studio sono disponibili sul sito web ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)

^†La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.

*I siti si trovano presso le seguenti istituzioni.

REGNO UNITO
- Londra: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Prossimamente
SPAGNA
- Barcellona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
BELGIO
- Bruxelles: Cliniques Universitaires Saint-Luc
FRANCIA
- Parigi: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marsiglia: Prossimamente
SVEZIA
- Stoccolma: Karolinska Universitetssjukhuset
ITALIA
- Padova: Prossimamente;
- Roma: Prossimamente

UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 28–30 SETTIMANE.

SETTIMANE 1–4

SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 SETTIMANE

ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE

SETTIMANE 5–16

PERIODO DI DOSAGGIO
(INFUSIONE OGNI 2 SETTIMANE)
12 SETTIMANE

ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE

SETTIMANE 17–28

FOLLOW-UP
12 SETTIMANE

SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE

Durante il periodo di screening di 4-6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni, condurrà esami del sangue, valuterà regime alimentare e terapia farmacologica, e condurrà altri test clinici volti a stabilire l’idoneità allo studio.

PERIODO DI DOSAGGIO DEL FARMACO IN STUDIO

Se idonei(e), i(le) partecipanti allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (IV) di ARCT-810 o di placebo e verranno sottoposti(e) a test aggiuntivi pre- e post-procedura. In seguito, potranno ricevere ulteriori infusioni ogni 14 giorni, fino a 5 volte. Nel corso dello studio verranno condotti diversi test per valutare i profili di sicurezza ed efficacia del farmaco in esame. Dopo la prima e la sesta infusione, i(le) partecipanti dovranno pernottare nel sito di studio per lʼesecuzione dei test notturni.