La Food and Drug Administration (FDA), agenzia governativa che valuta i farmaci da autorizzare al commercio negli Stati Uniti, ha approvato Olpruva™ (fenilbutirrato di sodio) come sospensione orale per il trattamento di pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD).

Olpruva, un agente legante l'azoto, è indicato come terapia aggiuntiva allo standard di cura, compresa la gestione dietetica, per la gestione cronica di pazienti adulti e pediatrici di peso pari o superiore a 20 kg e con una superficie corporea di 1,2 m2 o superiore, con UCD che comportano carenze di carbamilfosfato sintetasi, ornitina transcarbamilasi o acido argininosuccinico sintetasi.

L'approvazione si è basata sui dati di 2 studi di bioequivalenza, che hanno mostrato una biodisponibilità relativa simile sia per il fenilbutirrato che per il fenilacetato rispetto al bupfenil (fenilbutirrato di sodio). La domanda, che è stata presentata attraverso il percorso normativo 505 (b) (2) della FDA, conteneva dati preclinici e clinici sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco di riferimento, Buphenyl.

Le reazioni avverse più comuni riportate con il fenilbutirrato di sodio sono disfunzione mestruale, diminuzione dell'appetito, odore corporeo e cattivo gusto o avversione al gusto.

Olpruva è fornito in dosaggi di 2 g, 3 g, 4 g, 5 g, 6 g e 6,67 g di fenilbutirrato di sodio sotto forma di pellet in bustine per la ricostituzione. Ogni dose è confezionata in una busta dosatrice contenente 1 o 2 bustine di fenilbutirrato di sodio e una bustina di agente di sospensione. Una fornitura di 30 giorni viene fornita in un kit contenente 90 buste di dosaggio.

"L'approvazione da parte della FDA di Olpruva™, una formulazione innovativa di fenilbutirrato di sodio confezionata per la prima volta in buste monodose, segna il culmine del nostro continuo impegno nello sviluppo di opzioni terapeutiche nuove e differenziate per le persone affette da malattie rare", ha dichiarato Chris Schelling, CEO e fondatore di Acer. "I pazienti che vivono con UCD hanno ora un'opzione di trattamento alternativa con Olpruva™, per affrontare alcune delle sfide che potrebbero avere con la terapia esistente".

Referenze

1. Acer Therapeutics e Relief Therapeutics annunciano l'approvazione di Olpruva™ da parte della FDA statunitense per i pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea. Comunicato stampa. Acer Therapeutics e Relief Therapeutics. 27 dicembre 2022. Consultato il 29 dicembre 2022. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/12/27/2579855/0/en/Acer-Therapeutics-and-Relief-Therapeutics-Announce-U-S-FDA-Approval-of-OLPRUVA-for-Patients-with-Urea-Cycle-Disorders.html.
2. Foglietto illustrativo. Acer Therapeutics; 2022. Consultato il 17 febbraio 2022. https://www.acertx.com/wp-content/uploads/2022/12/OLPRUVA-Prescribing-Information.pdf.