Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), un'azienda che si occupa di editing genico, ha annunciato oggi che il suo partner iECURE ha ricevuto l'approvazione da parte della Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito per espandere lo studio di Fase 1/2 OTC-HOPE nel Regno Unito. Questo studio valuta ECUR-506, un trattamento per la carenza di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) nei neonati, che incorpora la nucleasi ARCUS, di proprietà dell'azienda, per l'editing genico.

Lo studio OTC-HOPE mira a esplorare il potenziale di ECUR-506 nel trattamento della carenza di OTC, una malattia genetica che porta a livelli eccessivi di ammoniaca nel sangue, causando gravi danni neurologici o addirittura la morte. L'attuale trattamento standard per il deficit di OTC grave e precoce è il trapianto di fegato, ma non esistono terapie mediche in grado di correggere la malattia.

ECUR-506 è costituito da due vettori di virus adeno-associati (AAV), uno che trasporta la nucleasi ARCUS e l'altro che inserisce un gene OTC funzionale. L'approvazione dell'MHRA per la sperimentazione nel Regno Unito fa seguito a un precedente assenso della Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana.

Lo studio clinico di fase 1/2, denominato OTC-HOPE, è il primo studio sull'uomo rivolto a bambini con deficit di OTC ad insorgenza neonatale grave geneticamente confermato. Lo studio testerà fino a due livelli di dose di ECUR-506, concentrandosi sulla sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento, nonché sul suo impatto sui marcatori biologici specifici della malattia e sulla qualità di vita dei pazienti.

Michael Amoroso, CEO di Precision BioSciences, ha commentato la pietra miliare, sottolineando che si tratta di una convalida delle capacità di gene-editing di ARCUS. Ha inoltre sottolineato l'importanza dei progressi normativi come riflesso della più ampia strategia dell'azienda di collaborare con partner di sviluppo e di far progredire il proprio programma per l'epatite B.

iECURE, l'azienda in fase clinica che sta conducendo lo studio OTC-HOPE, sta collaborando con il Programma di Terapia Genica dell'Università della Pennsylvania per proporre potenziali terapie di editing genico per i disturbi epatici.

Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Precision BioSciences, Inc.