Nel mese di ottobre 2011, il COMP, Comitato per i medicinali orfani, ha emesso parere positivo per la designazione di farmaco orfano a dodici sostanze medicinali. I medicinali sono destinati: in aggiunta alla terapia citotossica nella leucemia mieloide acuta, per il trattamento della sindrome di Leigh, per il trattamento della policitemia vera, per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, per il trattamento della amaurosi congenita di Leber tipo 4, per il trattamento della fibrosi cistica, per il trattamento dell’anemia falciforme, per il trattamento della atassia di Friedreich, per determinare lo stato del recettore dei folati nel carcinoma ovarico, per il cancro al pancreas, per il trattamento del linfoma di Hodgkin e per il cancro dell’ovaio. Il rapporto COMP