L’ipercolesterolemia familiare è una dislipidemia ereditaria caratterizzata da un aumento isolato e permanente dei livelli di lipoproteina a bassa densità (LDL). Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato i risultati dello studio di fase II condotto per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale REGN727 (o SAR236553), un anticorpo monoclonale interamente umanizzato diretto contro la proteina PCSK9, in pazienti con ipercolesterolemia famigliare, portatori della forma eterozigote della malattia (heFH).

Il trial, pubblicato su Lancet e presentato in occasione dell’80° Congresso della Società Europea di Aterosclerosi, ha randomizzato 77 pazienti con heFH, che non avevano risposto alla terapia con statine con o senza ezetimibe.

Dopo 12 settimane di terapia i pazienti che avevano ricevuto il medicinale hanno ottenuto una riduzione dei livelli di LDL-C dal 28,9% al 67,9% rispetto al basale, mentre i controlli trattati con placebo hanno ottenuto una riduzione del 10,7% (P<0,05).

Non sono stati osservati eventi avversi gravi con il farmaco. Non si è verificato un aumento superiore a 3 volte il limite di normalità del test di funzionalità epatica e nessun aumento dei livelli di creatinina chinasi. Per approfondimenti