“La Repubblica – 14 Febbraio 2002 Tirosinemia: c’è un farmaco Orfadin STOCCOLMA – I bambini che soffrono di tirosinemia di tipo “1”, malattia rara e mortale per cui finora non esisteva possibilità di cura, hanno finalmente un farmaco che ridà loro una speranza. Si chiama Orfadin e la sua commercializzazione è stata autorizzata, per ora, sul mercato americano dalla Food and Drug Administration, l&#8217,organismo statunitense che vigila sui farmaci e l&#8217,alimentazione. La tirosinemia “tipo 1” è una malattia ereditaria congenita che colpisce il fegato, bloccandone la funzionalità. La forma acuta porta, nella maggioranza dei casi, al decesso entro il primo anno di vita. Trattandosi di una malattia rara di cui soffrono attualmente solo 350 bambini nel mondo, l&#8217,Orfadin è stato inserito tra i farmaci cosiddetti “orfani” e la possibilità del suo utilizzo terapeutico è stata offerta, a rigore di legge, a tutti gli ammalati.”