Las Vegas (Nevada), Stati Uniti — Il mercato dei disturbi del ciclo dell'urea è destinato a registrare un'immensa crescita nei prossimi anni a causa dell'aumento del numero di pazienti con disturbi del ciclo dell'urea nei 7 principali mercati, del miglioramento delle metodologie diagnostiche, della sensibilizzazione delle malattie, dell'aumento della spesa sanitaria in tutto il mondo, dell'aumento dei finanziamenti da parte degli enti governativi,  e un'ampia attività di ricerca e sviluppo delle aziende farmaceutiche per lo sviluppo delle terapie.

Diversi grandi giganti farmaceutici e biotecnologici come Ultragenyx Pharmaceutical, Acer Therapeutics, Aeglea BioTherapeutics, Promethera Biosciences, Kaleido Biosciences e altri stanno lavorando attivamente allo sviluppo di potenziali terapie al fine di soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte delle terapie attualmente utilizzate.

Il rapporto "Urea Cycle Disorders Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast 2032" di DelveInsight offre una comprensione approfondita della malattia, dell'epidemiologia storica e prevista, nonché delle dimensioni, della quota e delle tendenze del mercato Urea Recycling Disorders nei sette principali mercati (7MM) (ovvero Stati Uniti, EU5 (Germania, Spagna, Italia, Francia e Regno Unito) e Giappone).

Il rapporto di mercato Disturbi del ciclo dell'urea copre i farmaci emergenti, le attuali pratiche di trattamento, la quota di mercato delle singole terapie e le dimensioni del mercato attuali e previste dal 2019 al 2032. Valuta inoltre l'attuale pratica di trattamento/algoritmo, i fattori chiave e le barriere che influenzano la crescita del mercato e le esigenze mediche insoddisfatte per curare al meglio le opportunità e valutare il potenziale sottostante del mercato.

Disturbi del ciclo dell'urea: una panoramica

Un disturbo del ciclo dell'urea (UCD) è una malattia genetica che provoca una carenza di alcuni dei principali enzimi nel ciclo dell'urea. Questi enzimi sono responsabili della rimozione dell'ammoniaca dal flusso sanguigno. Il ciclo dell'urea prevede una serie di passaggi biochimici in cui l'azoto, un prodotto di scarto del metabolismo proteico, viene trasformato in un composto chiamato urea e rimosso dal sangue.

Normalmente, l'urea viene rimossa dal corpo attraverso l'urina. Nei disturbi del ciclo dell'urea, l'azoto si accumula nel sangue sotto forma di ammoniaca, una sostanza altamente tossica, con conseguente iperammoniemia (aumento dell'ammoniaca nel sangue). L'ammoniaca raggiunge quindi il cervello attraverso il sangue, dove può causare danni cerebrali irreversibili, coma e/o morte. L'insorgenza e la gravità dei disturbi del ciclo dell'urea sono molto variabili. La gravità è correlata alla quantità di funzione enzimatica del ciclo dell'urea.

Alcuni degli enzimi che sono coinvolti nel disturbo del ciclo dell'urea, noti collettivamente come errori congeniti di sintesi dell'urea o difetti enzimatici del ciclo dell'urea; ciascuno è indicato con le iniziali dell'enzima mancante: CPS1 (carbamil fosfato sintetasi), NAGS (N-acetilglutammato sintetasi), deficit OTC (ornitina transcarbamilasi), AS (acido argininosuccinico sintetasi (citrullinemia)), ASL (argininosuccinato liasi (aciduria argininosuccinica)),  e AG (arginasi).

Si prevede che il lancio previsto di terapie come DTX301 (Ultragenyx Pharmaceutical), ACER-001 (Acer Therapeutics), AEB1102 (Aeglea BioTherapeutics), HepaStem (Promethera Biosciences), KB195 (Kaleido Biosciences) e altre alimenterà la crescita del mercato e migliorerà lo scenario del trattamento.

Fatti chiave del mercato dei disturbi del ciclo dell'urea
- Secondo uno studio condotto da Susanne Nettesheim et al. (2017), intitolato "Incidenza, insorgenza della malattia ed esito a breve termine nei disturbi del ciclo dell'urea-sorveglianza transfrontaliera in Germania, Austria e Svizzera", l'incidenza stimata dei disturbi del ciclo dell'urea al di sotto dei 16 anni di età a circa 1 su 52.000 nati vivi in Germania.
– Uno studio condotto da Elena Martín-Hernández et al. (2014), intitolato "Disturbi del ciclo dell'urea in Spagna: uno studio osservazionale, trasversale e multicentrico di 104 casi", ha riportato che il deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC) era la condizione più frequente, seguita dalla citrullinemia di tipo 1 e dall'aciduria argininosuccinica.
– Secondo l'indagine della letteratura, i disturbi del ciclo dell'urea possono verificarsi indipendentemente dalle differenze basate sul sesso tra i bambini. Tuttavia, potrebbero esserci differenze nel numero in base al tipo di UCD.
– Secondo lo studio intitolato "Urea Cycle Disorders" condotto da William L. Stone et al. (2020), l'incidenza delle UCD è stata recentemente determinata in 1 su 35.000 nascite. La maggior parte dei laboratori di screening statali attualmente rileva solo 2 di tutte le condizioni che causano UCD. Circa due terzi di tutti gli USD sono dovuti a mutazioni in OTC, un quinto a causa di ASS1 e un decimo a causa di ASL.

Mercato Disturbi del ciclo dell'urea
La sezione delle prospettive di mercato del rapporto aiuta a costruire una comprensione dettagliata delle dimensioni del mercato Disturbi del ciclo dell'urea storiche, attuali e previste  analizzando l'impatto delle terapie in pipeline attuali ed emergenti. Fornisce inoltre una valutazione approfondita dei driver e delle barriere del mercato, delle esigenze insoddisfatte e delle tecnologie emergenti destinate ad avere un impatto sulle dinamiche del mercato.

Il rapporto fornisce dettagli completi sull'andamento del mercato dei disturbi del ciclo dell'urea per ogni farmaco commercializzato e terapie in fase intermedia e avanzata, valutando il loro impatto in base al costo annuale della terapia, al meccanismo d'azione (MOA), alla via di somministrazione (ROA), ai tipi di molecole, alla concorrenza con altre terapie, al valore del marchio e al loro impatto sul mercato.

Valutazione epidemiologica dei disturbi del ciclo dell'urea
La sezione epidemiologica fornisce approfondimenti sulle tendenze epidemiologiche storiche, attuali e previste nei sette principali paesi (7MM) dal 2019 al 2032. Aiuta a riconoscere le cause delle tendenze epidemiologiche attuali e previste esplorando numerosi studi e ricerche. La sezione epidemiologica fornisce anche un'analisi dettagliata dei pool di pazienti diagnosticati e prevalenti, delle tendenze future e delle opinioni dei principali opinion leader.

Il rapporto copre l'epidemiologia dei disturbi del ciclo dell'urea segmentata per: –
– Casi incidenti totali di disturbi del ciclo dell'urea nel 7MM (2019-2032)– Incidenza tipo-specifica dei disturbi del ciclo dell'urea in 7MM (2019–2032)– Casi diagnosticati e trattabili di disturbi del ciclo dell'urea nel 7MM (2019-2032)

Per saperne di più sull'evoluzione delle tendenze epidemiologiche:  Analisi epidemiologica dei disturbi del ciclo dell'urea

Disturbi del ciclo dell'urea Assorbimento dei farmaci e attività di sviluppo della pipeline
La sezione sull'assorbimento dei farmaci si concentra sul tasso di assorbimento dei potenziali farmaci recentemente lanciati nel mercato dei disturbi del  ciclo dell'urea o che si prevede verranno lanciati durante il periodo di studio. L'analisi copre l'assorbimento del mercato dei disturbi del ciclo dell'urea da parte dei farmaci, l'assorbimento da parte dei pazienti da parte delle terapie e le vendite di ciascun farmaco.

Inoltre, la sezione di valutazione terapeutica aiuta a comprendere i farmaci con l'assorbimento più rapido e le ragioni alla base dell'uso massimo dei farmaci. Inoltre, confronta i farmaci in base alla quota di mercato. Il rapporto copre anche le attività di sviluppo della pipeline dei disturbi del ciclo dell'urea. Fornisce preziose informazioni sui diversi candidati terapeutici in varie fasi e sulle principali aziende coinvolte nello sviluppo di terapie mirate. Analizza anche gli sviluppi recenti come collaborazioni, acquisizioni, fusioni, dettagli di brevetti di licenza e altre informazioni per le terapie emergenti.

Scopri di più sulle attività di sviluppo della pipeline @ Urea Cycle Disorders Therapeutics Pipeline Assessment

Analisi terapeutica dei disturbi del ciclo dell'urea

Diversi grandi giganti farmaceutici e biotecnologici stanno sviluppando le terapie per i disturbi del ciclo dell'urea. Attualmente, Acer Therapeutics è leader nel mercato delle terapie con i suoi candidati farmaci per i disturbi del ciclo dell'urea nella fase più avanzata di sviluppo clinico.

Alcune delle aziende leader nel mercato delle terapie per i disturbi del ciclo dell'urea includono:
– Acer Therapeutics– Aeglea BioTherapeutics– Akaza Biopharma– Arcturus Therapeutics– Callitas Therapeutics– Dimension Therapeutics– Dipharma SA– ERYTECH– Evox Therapeutics– Horizon Therapeutics– Kaleido Biosciences– Poseida Therapeutics– Promethera Biosciences– Sana Biotechnology– VersantisE molti altri

Il 27 dicembre 2022, Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) ("Acer") e il suo partner di collaborazione, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) ("Relief"), hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato OLPRUVA (fenilbutirrato di sodio) per la sospensione orale negli Stati Uniti per il trattamento di alcuni pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea (UCD) che comportano carenze di carbamilfosfato sintetasi (CPS), ornitina transcarbamilasi (OTC) o acido argininosuccinico sintetasi (AS).

Le terapie per i disturbi del ciclo dell'urea trattate nel rapporto includono:
– ACER-001: Acer Therapeutics– AEB1102: Aeglea BioTherapeutics– ARCT-810: Arcturus Therapeutics– Avalotcagene ontaparvovec: Dimension Therapeutics– Buphenyl: Horizon Therapeutics– KB195: Kaleido Biosciences– Ravicti: Horizon Therapeutics– VS-01: VersantisE molti altri

Ottieni un'analisi più dettagliata: Urea Cycle Disorders Terapie emergenti e aziende chiave

Sommario (TOC)
1. Approfondimenti chiave2. Sommario3. Disturbi del ciclo dell'urea Analisi dell'intelligenza competitiva4. Panoramica del mercato dei disturbi del ciclo dell'urea a colpo d'occhio5. Contesto e panoramica della malattia6. Percorso del paziente per i disturbi del ciclo dell'urea7. Epidemiologia dei disturbi del ciclo dell'urea e popolazione di pazienti (negli Stati Uniti, nell'UE5 e in Giappone)8. Algoritmo di trattamento dei disturbi del ciclo dell'urea, trattamento attuale e pratiche mediche9. Disturbi del ciclo dell'urea Bisogni insoddisfatti10. Endpoint chiave del trattamento dei disturbi del ciclo dell'urea11. Prodotti commercializzati per i disturbi del ciclo dell'urea12. Disturbi del ciclo dell'urea: farmaci emergenti e ultimi progressi terapeutici13. Disturbi del ciclo dell'urea: sette principali analisi di mercato14. Analisi degli attributi
15. Prospettive di mercato dei disturbi del ciclo dell'urea (negli Stati Uniti, nell'UE5 e in Giappone)16. Panoramica sull'accesso e sul rimborso dei disturbi del ciclo dell'urea17. KOL Opinioni sul mercato dei disturbi del ciclo dell'urea18. Driver di mercato dei disturbi del ciclo dell'urea19. Barriere di mercato dei disturbi del ciclo dell'urea20. Appendice21. Funzionalità di DelveInsight22. Disclaimer
*Il sommario non è esaustivo; il contenuto finale può variare. Fare riferimento al report di esempio per il sommario completo.