Con un'importante decisione, il Parlamento europeo ha votato ampiamente a favore degli emendamenti presentati dalla commissione parlamentare per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare (ENVI) nel marzo 2024. Questo voto significativo segna una vittoria per la comunità MME, in cui hanno pesato molto gli sforzi di dialogo con le istituzioni europee della PKU Cross-Party Alliance (Cometa ASMME è parte del coordinamento), e rappresenta un momento cruciale nella lotta per migliorare le opzioni di trattamento per la fenilchetonuria (PKU) e altre malattie rare trattate in modo simile.

Tra gli emendamenti approvati figurano alcune proposte cruciali, come l'introduzione di una progressiva esclusività di mercato per i farmaci orfani, il perfezionamento dei criteri di "beneficio significativo" e una definizione più chiara di bisogno medico insoddisfatto (emendamento 1). Questo chiarimento è fondamentale per lo sviluppo futuro di trattamenti terapeutici per la PKU e altre malattie rare trattate in modo simile. Cometa ASMME ha partecipato alla formulazione e promozione di questi emendamenti, sostenendo politiche che avrebbero un impatto positivo sulle persone che vivono con malattie metaboliche ereditarie (MME), tra cui la PKU.

“Quando siamo entrati in contatto con la proposta iniziale della Commissione, abbiamo accolto con favore il principio della nuova legislazione farmaceutica proposta che cercava di allargare gli incentivi a quelle malattie rare che avevano conosciuto la minore innovazione terapeutica. Eravamo, però, scettici su alcuni aspetti della proposta, che se da un lato incoraggiavano troppo timidamente lo sviluppo terapeutico per MME svantaggiate, dall'altro potevano scoraggiare lo sviluppo per MME che hanno ottenuto negli anni trattamenti efficaci, ma presentano ancora importanti sfide specifiche aperte per la salute o non hanno trattamenti completamente efficaci in quanto si rivolgono solo a una parte della popolazione” dichiara Niko Costantino, Capo Affari Pubblici Cometa ASMME. “Erano da rivedere anche aspetti di coinvolgimento dei pazienti, non sufficientemente valorizzati. Ora, non solo è stata maggiormente valorizzata la partecipazione diretta dei pazienti allo sviluppo delle terapie, ma anche è stata resa più inclusiva la definizione di esigenze mediche insoddisfatte, che consente alle malattie rare di essere parte più centrale del futuro dello sviluppo terapeutico”, conclude.

Questi cambiamenti, insieme al miglioramento dello schema PRIME, alla garanzia della partecipazione dei pazienti alle consultazioni EMA e al nuovo regolamento HTA, rappresentano non solo un progresso, ma il risultato del sostegno della comunità delle malattie rare per colmare il divario tra il rapido progredire delle scoperte scientifiche e la loro traduzione in cura del paziente.

"L'impegno a favore di un quadro politico dell'UE per le malattie rare, assodato dalla posizione del Parlamento europeo, è in linea con la nostra richiesta di lunga data di un piano d'azione europeo per le malattie rare. È importante sottolineare che questa approvazione si basa su un consenso politico già forte e ampio, che abbraccia le istituzioni dell'UE e gli Stati membri, sull'urgente necessità di tale azione", ha dichiarato in una nota EURORDIS, attraverso il suo Direttore Affari Pubblici, Valentina Bottarelli.

Cometa ASMME estende la sua più sentita gratitudine ai membri del Parlamento europeo che fanno parte dell'alleanza interpartitica PKU. La loro dedizione alla raccolta e alla presentazione dei nostri emendamenti è stata determinante.

Se da un lato questa notizia è motivo di celebrazione, dall'altro la lotta per migliorare le cure e la qualità della vita delle persone affette da malattie metaboliche rare è tutt'altro che conclusa. La collaborazione, l'advocacy e il supporto continui saranno essenziali mentre lavoriamo per garantire che questi sforzi si traducano in benefici tangibili per i pazienti.

Il voto del Parlamento europeo a favore degli emendamenti è una testimonianza del potere dell'azione collettiva nel promuovere un cambiamento positivo. Questa significativa vittoria offre una rinnovata speranza alla PKU e, più in generale, alla comunità MME e serve a ricordare l'importanza della perseveranza, della collaborazione e della difesa nel perseguimento di un futuro più luminoso per tutte le persone affette da malattie rare.