I BENEFICI DELLA TERAPIA GENICA NELLA MALATTIA DI SANFILIPPO TIPO B
4 Luglio 2011Meyer Firenze, scoperto test precoce per la diagnosi di una grave immunodeficienza congenita
6 Luglio 2011SALUTE: MALATTIE RARE MITOCONDRI, CURA SPERIMENTALE DA STUDIOSI ITALIANI
Sviluppata dal Centro per lo Studio delle Malattie Mitocondriali Pediatriche ”Pierfranco e Luisa Mariani” della Fondazione Istituto Neurologico Besta di Milano una nuova terapia farmacologica in grado di funzionare sulle ”miopatie mitocondriali” – malattie rare che coinvolgono i mitocondri, le ”centrali energetiche” delle cellule – e che potra’ rivelarsi potenzialmente utile anche contro malattie piu’ diffuse e conosciute come il diabete e il Parkinson, in cui sono spesso presenti alterazioni a carico dei mitocondri. Lo studio, pubblicato su Cell Metabolism, e’ stato per adesso condotto solo sui topi.
In termini tecnici i ricercatori hanno dimostrato ”l’efficacia dell’attivazione della biogenesi mitocondriale per la correzione biochimica e clinica di deficit della citocromo c ossidasi in modelli murini”: ”La ricerca – spiega Carlo Viscomi, primo firmatario dello studio – ha dimostrato che e’ possibile ridurre il deficit energetico dovuto ad alterazioni genetiche dei mitocondri attraverso l’utilizzo di un farmaco in grado di attivare la proliferazione dei mitocondri stessi e di migliorarne la funzionalita’, compensandone in questo modo il ridotto funzionamento”.