Per il disegno di legge n. 52 sulle malattie rare presentato dal Senatore Antonio Tomassini non solo e’ stata attivata la procedura dibattimentale in commissione, ma si trova gia’ nella fase emendativa.
Il DDL, in sintesi, si propone obiettivi importanti:

1) favorire la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci e terapie da parte delle aziende e centri di ricerca operanti in Italia;

2) garantire la disponibilita’ delle cure e l’immediato accesso ai nuovi farmaci da parte dei cittadini italiani portatori di malattie rare.

Il primo importante obiettivo puo’ essere realizzato attraverso un apposito piano che consenta di accrescere la partecipazione dell’Italia alle attivita’ che si vanno rapidamente sviluppando in questo ambito. Un piano che deve essere articolato prendendo in considerazione diversi aspetti: dalla ricerca di base, allo studio di specifici ambiti terapeutici, allo sviluppo di nuovi farmaci e di tecnologie avanzate.

Il Presidente del Senato, Renato Schifani, ha sottolineato che un piano organico per la ricerca clinica finalizzata, che trovi nel settore delle malattie rare un ulteriore e specifico volano, rappresenta un interesse diretto della comunita’ scientifica nazionale e dei portatori di malattie rare che solo da una promozione di tali incentivi possono trarre nuove speranze per un rapido miglioramento della propria condizione di malattia. Per Schifani la ricerca scientifica non e’ un lusso ma significa sicurezza, prosperita’, qualita’ della vita. L’obiettivo di garantire la disponibilita’ delle cure e l’immediato accesso ai nuovi farmaci presuppone la creazione di procedure rapide per la definizione del prezzo, della classe di rimborsabilita’ per tutti i farmaci orfani autorizzati nell’area europea nonche’ l’istituzione di registri regionali di patologia.

Per questo sara’ fondamentale prevedere la presenza, nei prontuari regionali, dei farmaci essenziali per la cura delle malattie rare e predisporre piani che consentano una distribuzione piu’ capillare dei prodotti necessari anche per terapie di supporto. La volonta’ di concludere al piu’ presto l’iter di questa legge e’ stata espressa anche dal Governo che si e’ impegnato per una conclusione in tempi brevi.