L’uso dei vettori lentivirali per introdurre nel paziente il gene sano è diventato piu’ sicuro ed efficiente ed il rischio di effetti collaterali è diminuito.
Forte anche di questa conquista della ricerca genetica, l’Istituto san Raffaele Telethon (Hsr-Tiget) si prepara ad avviare, così come promesso, una sperimentazione clinica per la cura dei bambini affetti da leucodistrofia metacromatica (Ldm) utilizzando cellule staminali, ricavate dagli stessi pazienti, nelle quali e’ stato riparato il difetto genetico che provoca la malattia.
Allo studio, che ha gia’ ottenuto l’approvazione del Comitato Etico Istituzionale, manca solo l’autorizzazione definitiva da parte delle Autorita’ Competenti Italiane, che era attesa per il 20 marzo.
Lo studio esaminera’ otto pazienti reclutati su base internazionale e confrontera’, con una popolazione di controllo, l’efficacia delle cure.
Al termine della terapia genica i pazienti saranno monitorati per un periodo di tre anni dopo il trattamento, e per ulteriori cinque anni dalla fine dello studio, per verificare gli effetti a lungo termine della terapia.