L’Adenoleucodistrofia è una malattia ereditaria collegata al cromosoma X caratterizzata da una demielinizzazione progressiva del sistema nervoso centrale associata ad una insufficienza
surrenale periferica. La malattia è causata dalla perdita dell’attività della proteina ABCD1 che porta ll’accumulo di danni ossidativi nelle proteine.
Sul numero di maggio di Human Molecular Genetics l’equiper del professor Fourcade ha dimostrato che l’acido valproico induce l’attivazione della proteina ABCD2 simile alla proteina ABCD1. I risultati di uno studio sull’efficacia dell’acido valproico condotto su cinque pazienti per sei mesi sono molto promettenti.