“(ANSA) – ROMA, 21 FEB – Una volta trasferito il gene sano nell’organismo per curare una malattia genetica, un altro gene contrassegna la cellula risanata come se fosse una bandierina: cosi’ la tecnica italiana messa a punto nell’Istituto Telethon-San Raffaele per la Terapia Genica (HSR-TIGET) a Milano promette di rendere la terapia genica piu’ efficace e sicura.
La tecnica del gene bandierina, descritta nella rivista Nature Biotechnology, risolve in modo semplice un problema inseguito a tempo da numerosi gruppi di ricerca in tutto il mondo: come riconoscere le cellule effettivamente curate con il nuovo gene e come sapere, quindi, se i geni sani sono arrivati nella giusta destinazione? La risposta, ha detto il responsabile della ricerca e condirettore del TIGET Luigi Naldini, e’ arrivata da un meccanismo gia’ esistente nel genoma e che permette a due geni diversi si accendersi contemporaneamente. In altre parole, alcune sequenze del DNA funzionano come interruttori capaci di accendere i geni che si trovano sia alla loro destra sia alla loro sinistra. In precedenza si immaginava che questa sorta di interruttore genetico funzionasse soltanto in una direzione. ”Adesso invece abbiamo visto che funziona nei due sensi ed e’ quindi in grado di accendere entrambi i geni che si trovano ai suoi lati”, ha osservato Naldini.
Sfruttando questo meccanismo e’ stata costruita una nuova navetta per la terapia genica. Si tratta di un lentivirus (la famiglia di virus con una grande capacita’ di penetrare nelle cellule e che comprende anche quello dell’Aids) reso inoffensivo e sicuro per l’uomo. Al suo interno i ricercatori hanno finora inserito un solo gene: quello sano destinato a curare. Adesso diventa impossibile introdurre nella navetta anche un secondo gene, quello che come una bandierina si accende quando il primo e’ giunto nella destinazione giusta. Una volta entrata nella cellula bersaglio, la navetta costruita con il lentivirus lascia fuoriuscire i due geni. Almeno due le ricadute positive per la terapia genica indicate da Naldini: – CONTRASSEGNARE LE CELLULE CURATE: utilizzando due geni, le cellule curate con successo possono essere contrassegnate. Diventa cosi’ piu’ facile riconoscerle e selezionarle per farle moltiplicare, aumentando le probabilita’ di successo della terapia genica.
– ELIMINARE CELLULE SFUGGITE A TERAPIA: in caso di effetti avversi della terapia, la tecnica permette di introdurre nella navetta un gene capace di indurre al suicidio le cellule malate.
– VERSO LA SPERIMENTAZIONE CLINICA: i test sull’uomo di questo nuovo vettore non sono vicini, ma nemmeno lontanissimi. Il primo passo, ha aggiunto, sara’ la sperimentazione clinica dei vettori lentivirali di tipo tradizionale (che trasportano cioe’ un solo gene). Al momento l’unica sperimentazione clinica al mondo di questi vettori e’ in corso negli Stati Uniti. In Italia potrebbe partire nei prossimi due anni una sperimentazione su malati di leucodistrofia. Soltanto dopo questo test, ha concluso Naldini, si potra’ sperimentare sull’uomo il vettore con i due geni.(ANSA).

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