Grazie al rapporto EUCERD 2012, recentemente reso pubblico, possiamo offrire ai nostri lettori una panoramica circa le attività dell’ EMA – Agenzia Europea dei Medicinali. Nel corso del 2011 l’EMA si è imposta dei nuovi  obiettivi: una nuova normativa sulla farmacovigilanza, l’implementazione di nuove politiche di gestione dei conflitti di interesse, delle raccomandazioni sulle buone pratiche cliniche, una maggior integrazione dell’EMA con gli operatori sanitari.
L’EMA ha dedicato un intero capitolo del proprio programma di lavoro futuro proprio ai farmaci orfani, visto che le  richieste di designazione orfana per i medicinali sono in aumento. Per questo dunque l’agenzia individua come priorità della sanità pubblica la disponibilità di farmaci per le malattie rare e le altre correnti esigenze mediche insoddisfatte, come farmaci per la popolazione pediatrica.

Uno degli strumenti a disposizione dell’Ema è il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), Comitato per i farmaci di uso umano e uso compassionevole. Il CHMP può autorizzare la somministrazione di farmaci non ancora immessi in commercio, nei casi in cui non esista una terapia soddisfacente autorizzata (secondo il regolamento CE n. 726/2004). Grazie a questa possibilità l’EMA è in grado di facilitare l’utilizzo di nuove opzioni terapeutiche in fase di sviluppo, in particolare nel settore delle malattie rare, dove l’assenza di trattamenti efficaci e la natura cronica di molte patologie possono essere critiche per i pazienti.

Ottime le valutazioni del rapporto EUCERD sull’attività del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products), altro strumento dell’EMA attivo dal 2000. La Commissione europea adotta le decisioni sulle designazioni basandosi principalmente sull’opinione del COMP, che ha il compito di consigliare la Commissione sullo sviluppo della politica generale sui medicinali orfani.
Fin dalla sua attuazione, il regolamento per i medicinali orfani ha prodotto più di 1005 pareri positivi per la designazione su circa 1500 proposte. La maggior parte dei farmaci approvati hanno interessato circa 50.000 persone ciascuno (malattie con prevalenza variabile tra 1 e 3 su 100.000). Il numero di domande di designazioni è aumentato costantemente ogni anno, soprattutto in ambito oncologico.

Altro strumento dell’Ema, di recente attuazione, è l’ E-Rare project, un progetto partito nel 2010 al quale ha preso parte anche l’Italia.  Il progetto si propone di approfondire ed estendere la cooperazione tra i paesi membri, attraverso lo scambio sistematico d’informazioni, valutazioni congiunte e strategie unitarie. L’obiettivo del progetto è ridurre la frammentarietà dell’attuale ricerca scientifica e l’ottimizzazione delle risorse, sempre scarse rispetto alle necessità reali.
I paesi ammessi al progetto hanno presentato dei progetti di ricerca e classificazione che saranno finanziati con un budget di circa 9 milioni di euro. Le aree di progetto previste riguardano ematologia, malattie metaboliche, neurologia, dermatologia e malformazioni congenite.
Il progetto sostiene inoltre i giovani ricercatori con borse di studio che diano loro la possibilità di costruire collaborazioni transazionali, allo scopo di condividere le competenze e cooperando attivamente nella lotta alle malattie rare.

Eucerd, attivo dal 2009, si occupa di assistere la Commissione europea nel monitoraggio, valutazione e diffusione dei risultati delle misure adottate a livello comunitario e nazionale nell’ambito delle malattie rare. Contribuisce inoltre alla realizzazioni delle azioni comunitarie nel settore, fornisce pareri, raccomandazioni o relazioni alla Commissione e la assiste nell’elaborazione di linee guida e altra documentazione.

Per la realizzazione di questo report sono stati utilizzati alcuni strumenti fondamentali, tra i quali i report della Commissione Europea, la newsletter Orpha News Europe, le pubblicazioni EUCERD, i rapporti EMA sui farmaci orfani, i documenti delle conferenze EUROPLAN, il database Orphanet.

Il rapporto 2012 è scaricabile a questo link.