Scritto da O.Ma.r.

La casa farmaceutica Shire plc e la biotech Nimbus Discovery hanno annunciato un accordo per sviluppare insieme nuovi trattamenti per la cura delle malattie da accumulo lisosomiale.
L’obiettivo della collaborazione è utilizzare l’innovativo metodo chimico-computazionale di Nimbus e la grande esperienza di Shire per scoprire e sviluppare nuove terapie per le malattie metaboliche ereditarie, ad oggi quasi tutte orfane di cura.
Le malattie da accumulo lisosomiale sono un gruppo di circa 50 rare patologie ereditarie, causate dall’assenza o carenza di enzimi normalmente deputate all’eliminazione delle sostanze di scarto nelle cellule umane. In assenza degli enzimi tali sostanze si accumulano, provocando tossicità, che si traduce in gravi danni organici e neurologici. Si tratta di malattie spesso gravi, che comportano la morte prematura se non diagnosticate alla nascita.