I farmaci orfani vengono utilizzati per il trattamento delle patologie rare, note anche con il nome di “malattie orfane”. Nell’Unione europea sono in vigore regolamenti in materia dal 1999, volti a garantire l’accesso tempestivo alle terapie ai pazienti affetti da tali malattie, e a incoraggiare il settore a sviluppare le terapie in questione mediante incentivi.

Il gruppo Emerging Biopharmaceutical Enterprises (EBE) e la European Association for Bioindustries (EuropaBio) ritengono che ora sia necessario apportare modifiche alla normativa allo scopo di rafforzarla.

A livello di UE, le politiche in materia di malattie rare coinvolgono tre Direzioni generali: la DG Ricerca, la DG Imprese e industria e la DG Salute e tutela dei consumatori. Sono interessati anche altri organismi tra cui l’Agenzia europea di valutazione dei medicinali, e il settore ritiene che siano necessari una semplificazione e un maggiore coordinamento delle rispettive attività.

Anche la direttiva sulle sperimentazioni cliniche, attuata nel maggio 2004, dovrebbe essere semplificata, secondo quanto emerge dal documento. “Nonostante gli obiettivi primari da essa dichiarati siano la tutela dei singoli pazienti nelle sperimentazioni cliniche e l’incremento dell’armonizzazione delle sperimentazioni cliniche in tutta l’Unione, la flessibilità necessaria per gestire le sperimentazioni cliniche per i gruppi di pazienti coinvolti potrebbe essere compromessa a causa del rigore della direttiva”, sostengono EBE e EuropaBio.

Il documento chiede inoltre l’istituzione di sperimentazioni cliniche successive all’approvazione, che dovrebbero consentire alle imprese di recuperare i costi.