Migliorare la vita delle persone che convivono con una malattia rara, grazie allo sviluppo di terapie innovative e anche grazie a servizi che possano complementare l’indispensabile rapporto tra medico, infermiere, team di cura e caregiver. Questo l’obiettivo di Sanofi attraverso la sua divisione specialistica. Ne parliamo con Marcello Cattani, Presidente e Amministratore delegato di Sanofi Italia

È un impegno quotidiano quello di Sanofi che mette al centro le persone con malattie rare e i loro bisogni, che si mette in contatto con le loro storie e vissuti, con la loro quotidianità, a volte fatta di difficoltà e accompagnata da un senso di esclusione. Marcello Cattani, presidente e
amministratore delegato di Sanofi Italia ci racconta le iniziative messe in campo dedicate alla comunità dei malati rari, finalizzate ad avvicinare la società a questa realtà. “Da oltre 35 anni – afferma – siamo impegnati nella ricerca di terapie innovative che possano migliorare la qualità di vita di queste persone e delle loro famiglie. Dallo sviluppo di servizi che facilitino la gestione della patologia e la relazione con gli specialisti, alle tante attività di sensibilizzazione sul tema dello screening neonatale e dell’inclusione sociale”. Già dal 2011 Sanofi tramite la sua divisione Specialty Care Sanofi Genzyme, fornisce ai pazienti con malattie da accumulo lisosomiale un servizio di infusione domiciliare, Tutor.

Dottor Cattani ci può spiegare in cosa consiste il servizio Tutor?
È un servizio collaudato da tempo, ricorrono proprio quest’anno i suoi 10 anni, ed è basato su un’esperienza solida. Prima dell’emergenza Covid-19, il servizio Tutor era già attivo per tre delle quattro malattie rare da accumulo lisosomiale per le quali Sanofi ha messo a disposizione terapie enzimatiche sostitutive: malattia di Gaucher, malattia di Anderson-Fabry e Mucopolisaccaridosi di tipo 1. A seguito della delibera Aifa del 31 marzo 2020, l’azienda ha avuto la possibilità di attivare questo servizio anche per i pazienti con Glicogenosi di Glicogenosi di tipo 2 o malattia di Pompe. Un importante passo avanti anche per questi pazienti, affetti da una malattia neuromuscolare progressiva e invalidante, per garantire la continuità terapeutica in sicurezza e a casa propria.

Com’è organizzato il servizio di terapia domiciliare?
È un servizio attivabile dal clinico e completamente gratuito sia per i pazienti che per il Sistema sanitario regionale. I costi della gestione domiciliare della terapia sono interamente sostenuti dall’azienda che offre questo servizio a qualunque struttura sanitaria ne faccia richiesta. La somministrazione domiciliare è gestita da una società esterna specializzata che si avvale di infermieri professionali in contatto con lo specialista durante tutto il trattamento. Il servizio prevede un protocollo validato a partire da quando il farmaco viene dispensato dalla farmacia ospedaliera fino alla sua somministrazione al domicilio del paziente. Il servizio è disponibile su tutto il territorio nazionale e ciascuna Regione ha la facoltà di usufruirne. Sono però le singole Regioni a decidere se concedere o meno la possibilità delle terapie domiciliari per i pazienti (ma sarebbe importante che lo Stato evitasse disomogeneità nei confronti dei pazienti). Dopo l’approvazione regionale, il passaggio successivo riguarda la direzione sanitaria, che può avallare o meno l’attivazione del servizio. È poi lo specialista a decidere, insieme al paziente, se la terapia domiciliare può essere un’opzione praticabile e valida.

Quali sono i vantaggi?
È un servizio che si propone di favorire una migliore qualità di vita della persona con malattia rara e della sua famiglia. Permette al sistema sanitario di ricollocare internamente le risorse e aumenta il tempo per il paziente e i caregiver che non si devono spostare per l’infusione investendo una grande quantità di tempo e costi che si potrebbero risparmiare con la somministrazione della terapia presso il domicilio (la somministrazione di queste terapie può durare anche diverse ore).

Crede che questo tipo di prestazioni possa proseguire in modo strutturale anche finita l’emergenza sanitaria?
A seguito della determina di Aifa del 31 marzo 2020, e grazie a diverse iniziative a livello parlamentare e agli appelli delle associazioni dei pazienti con malattie rare, si sono poste le basi per far sì che la terapia domiciliare non si configuri solo come una parentesi eccezionale nel periodo della pandemia, ma diventi una realtà stabile, a disposizione in modo sempre più omogeneo su tutto il territorio nazionale. Penso che esplorare tutte le potenzialità e le possibili applicazioni per offrire servizi che avvicinino la salute al cittadino, anche in situazioni di distanza fisica, sia diventato fondamentale. In questo, le aziende come la nostra giocano un ruolo di primo piano. Nell’aiutare il sistema a riformarsi, a cogliere le opportunità offerte dall’innovazione e a fare dell’Europa un player importante in questo campo. Solo con un’attiva e proattiva collaborazione, ognuno nel proprio ambito di competenza, potremo far progredire sempre più la ricerca, sia di farmaci sia di servizi, e migliorare concretamente la qualità di vita di chi vive con una malattia rara. P.P.