AD APRILE LA CONFERENZA 2013 DEL CONSORZIO INTERNAZIONALE SULLA RICERCA DELLE MALATTIE RARE
24 Gennaio 2013APPROVATO DALLA FDA UN FARMACO PER L’IPER-COLESTEROLEMIA FAMILIARE OMOZIGOTE
25 Gennaio 2013LA COMMISSIONE EUROPEA AUTORIZZA UN FARMACO PER LA CURA DELLA LPLD
Il 2 novembre 2012 la Commissione Europea ha annunciato l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea di Glybera (alipogene tiparvovec). Il farmaco, prodotto dall’azienda tedesca UniQure, è destinato al trattamento dei pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi (LPLD), un difetto molto raro del metabolismo, che inibisce la metabolizzazione dei globuli di grasso nel corpo. A causa di un difetto genico, i pazienti affetti da questo deficit non riescono a produrre abbastanza lipoproteina lipasi (LPL), un enzima responsabile del metabolismo dei grassi. Glybera utilizza un virus adeno-associato che infetta le cellule muscolari con copie sane del gene LPL per consentire la produzione dell’enzima nelle cellule. Raccomandato dall’Agenzia Europea dei Medicinali, si tratta del primo farmaco di terapia genica approvato nell’Unione Europea, negli Stati Uniti e nel Canada.
Fonte: sanità news