“Dal momento che il problema dei farmaci orfani per i malati rari e’ legato alla ricerca, è fortemente auspicabile che il progetto Industria 2010 del ministero per le Attivita’ produttive pubblichi un bando sui farmaci orfani.”
Lo ha dichiarato Enrico Garaci, presidente dell’Istituto superiore di sanita’ a margine del convegno sulla Rete nazionale malattie rare tenutosi nei giorni scorsi a Roma.

Garaci ha rilevato che investire denaro in farmaci destinati a ‘pochi’ malati rischia di rivelarsi un boomerang per le aziende; cosi’ prodotti potenzialmente utili per trattare una patologia rara – ma senza un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo – restano orfani. “Abbiamo gia’ dialogato con l’Agenzia italiana del farmaco e Farmindustria di questi temi. Penso ci sia la necessita’ di modificare l’iter regolatorio per questi medicinali, che dovrebbe essere piu’ snello e consentire anche trial su piccoli numeri per facilitare l’arrivo dei medicinali al letto dei pazienti”, ha concluso Garaci.

 Sergio Dompe’, presidente di Farmindustria, recentemente ha dichiarato di condividere pienamente quanto affermato dal Presidente dell’Istituto Superiore di Sanita’, Professor Enrico Garaci, sulla necessita’ di modificare le norme che regolano l’Autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci orfani. Per Dompé si tratta di un passo fondamentale per la semplificazione dello sviluppo di medicinali che non possono essere testati su un grandissimo numero di pazienti proprio per la rarita’ delle patologie cui sono destinati.
Farmindustria auspica inoltre che questa semplificazione avvenga in tempi brevi per agevolare la ricerca e incrementare cosi’ speranze di nuove terapie per pazienti affetti da malattie rare.