“L’equipe medica dell’ospedale Meyer di Firenze ha completato il primo trattamento farmacologico sperimentale su una paziente di 16 anni affetta dalla Malattia di Pompe. Questa patologia, la Glicogenosi di tipo II, e’ una delle malattie rare che esistono al mondo: colpisce la muscolatura e se precoce puo’ portare a dilatazione cardiaca, problemi al sistema nervoso e conseguenze anche letali. Il farmaco sperimentale e’ stato reso disponibile dall’azienda produttrice, la Genzyme, grazie ad uno straordinario impegno finanziario della Regione Toscana, che ha firmato un protocollo d’intesa per la sperimentazione, in collaborazione con il Ministero della Salute, della nuova terapia. Costo per la Regione: circa 500 mila euro, come contributo alle spese di ricerca ma anche incentivo allo sviluppo di ulteriori farmaci innovativi per altre malattie rare. La giovane e’ da anni in cura al Meyer, presso il Centro regionale di Riferimento per le malattie metaboliche e neuromuscolari ereditarie diretto dal professor Enrico Zammarchi. Medici, infermieri, tecnici, farmacisti si sono prodigati e anche in queste ore il monitoraggio della paziente continua. “Ma ci vorra’ tempo – dicono i sanitari – per cominciare ad apprezzare i risultati della nuova cura”. (AGI) Red/Nac/Chi 071747 NOV 03″