Una Risorsa Fondamentale per il Futuro della Cura PKU
Siamo orgogliosi di presentare il Policy Paper “Unmet Medical Need in Phenylketonuria (PKU)”, un documento congiunto sviluppato da pazienti, clinici e organizzazioni europee, tra cui Cometa ASMME. Questo position paper esamina i persistenti bisogni medici non soddisfatti nella gestione della PKU e propone raccomandazioni concrete per le istituzioni europee e nazionali.
Perché questo documento è importante
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Visione a 360°
Il paper presenta un’analisi approfondita dei bisogni sanitari, assistenziali e sociali dei pazienti PKU, dimostrando che, nonostante la diagnosi precoce e la dieta a basso contenuto di fenilalanina, molte sfide rimangono irrisolte. -
Contesto Normativo UE
In vista della revisione della Legislazione Farmaceutica Generale (GPL) dell’Unione Europea, il documento fornisce un contributo chiave alla definizione di “Unmet Medical Need” (UMN) e “High UMN” (HUMN), per orientare incentivi e priorità di ricerca. -
Approccio Partecipativo
I contenuti sono il frutto di un confronto costante tra associazioni pazienti, esperti clinici e rappresentanti delle istituzioni, per garantire che le proposte riflettano esigenze reali e concreti benefici per chi vive con PKU.
Il Ruolo di Cometa ASMME
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Partecipazione Attiva
Cometa ASMME ha contribuito direttamente ai gruppi di lavoro, portando la prospettiva dei pazienti italiani e coordinando la raccolta di testimonianze dal territorio. -
Promozione e Disseminazione
Grazie alla propria rete nazionale di famiglie e professionisti, Cometa ASMME supporterà la diffusione del paper presso ministeri, centri di ricerca e media specializzati. -
Impegno Continuativo
Monitoreremo gli sviluppi legislativi e organizzeremo incontri di approfondimento per favorire l’adozione delle raccomandazioni a livello locale.
Le nostre 6 raccomandazioni pratiche da prendere in considerazione per l'UE e gli Stati membri
- Adottare un'ampia definizione di bisogno medico insoddisfatto (UMN) per cogliere appieno le esigenze dei pazienti, delle loro famiglie e dei caregiver.
- Garantire un processo decisionale collaborativo con gruppi di pazienti ed esperti clinici.
- Riconoscere i limiti e garantire l'uso responsabile delle definizioni di UMN.
- Istituire registri dei pazienti, promuovere un dialogo continuo e garantire la revisione periodica delle UMN.
- Promuovere il dialogo tra i funzionari sanitari dell'UE e degli Stati membri, i responsabili politici e i rappresentanti dei pazienti affetti da PKU.
