“Una terapia genica per combattere la leucodistrofia metacromatica (LDM), malattia genetica che colpisce il sistema nervoso centrale e periferico, causata dalla mancanza di un enzima, l’arilsolfatasi A (Arsa). La tecnica messa a punto dai ricercatori dell’Hsr-Tiget (Istituto scientifico San Raffaele – Telethon institute of gene therapy) utilizza le cellule staminali del sangue sfruttando la loro capacità di generare una progenie che funziona da trasportatore del gene ai vari tessuti tra cui anche il cervello e i nervi. E una volta raggiunti questi tessuti, l’enzima prodotto compensa il difetto e previene lo sviluppo della malattia.
Per ora il metodo è stato testato sul modello animale ma le premesse, affermano i ricercatori, sono più che incoraggianti. In precedenza si era studiato il modo di iniettare direttamente il gene terapeutico nel cervello, con una serie di complicazioni sperimentali legate alla tecnica che invece il nuovo metodo permette di evitare. Inoltre, la nuova strategia consente di correggere la malattia in tutte le sue sedi, compresi i nervi periferici.
Nel dettaglio il procedimento prevede che si inserisca il gene Arsa nelle cellule staminali del sangue grazie a un vettore lentivirale, cioè un virus reso innocuo e manipolato in maniera da funzionare da perfetto trasportatore di Dna. Le cellule così modificate vengono trapiantate in animali malati nei quali danno origine a cellule corrette che circolano nel sangue e si distribuiscono nell’organismo raggiungendo organi e tessuti dove l’enzima è assente. E negli animali trattati all’esordio di malattia non compaiono i sintomi caratteristici, tra cui i difetti di apprendimento e di coordinazione motoria, anomalie di conduzione nervosa e danni dei tessuti. Per i ricercatori, i risultati raggiunti confermano ancora una volta che le cellule staminali del sangue possono essere utilizzate per correggere difetti anche a livello del tessuto nervoso. Ora dati alla mano si punta alla sperimentazione clinica. Con i risultati ottenuti si pensa infatti ai possibili test su pazienti umani di LDM con trapianto di cellule staminali del paziente geneticamente corrette entro due anni.
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