Questionario anonimo sull’accesso ai prodotti terapeutici per le MME

Tempo: 5–10 minuti. Periodo di riferimento: ultimi 12 mesi.

Il questionario distingue tra alimenti ipo/aproteici, formule metaboliche e miscele di aminoacidi, farmaci specifici, vitamine e altri supplementi prescritti.

Non inserire nomi, recapiti, date di nascita, numeri di pratica o altre informazioni direttamente identificative. Le risposte saranno analizzate e diffuse soltanto in forma aggregata.

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A. Profilo del rispondente e percorso di cura

1. In quale veste compili il questionario? *Persona adulta con MMECaregiver di una persona minorenne con MMECaregiver di una persona adulta con MMEAltro

2. Fascia d’età della persona con MME *Meno di 2 anni2–5 anni6–10 anni11–17 anni18–25 anni26–40 anni41–60 anniOltre 60 anniPreferisco non rispondere

3. Gruppo principale di patologia *Disturbi del metabolismo e del trasporto degli aminoacidi: fenilchetonuria (PKU) e iperfenilalaninemie, leucinosi (MSUD), tirosinemie, omocistinuria e altri disturbiAcidurie organicheDisturbi del ciclo dell’ureaDisturbi del metabolismo dei carboidrati, incluse glicogenosi e galattosemiaDifetti dell’ossidazione degli acidi grassi o della chetogenesiMalattie mitocondrialiMalattie lisosomialiMalattie perossisomialiDisturbi del metabolismo vitaminico, dei cofattori o dei neurotrasmettitoriAltra MMENon soPreferisco non rispondere

4. Patologia specifica (facoltativa)5. Regione di residenza *6a. Provincia, Città metropolitana o unità territoriale equivalente di residenza *6b. Azienda sanitaria territorialmente competente (facoltativa)

7. Dove si trova il Centro metabolico che prescrive o aggiorna il Piano terapeutico?Nella stessa azienda sanitaria di residenzaIn un’altra azienda sanitaria della stessa provincia o Città metropolitanaIn un’altra provincia o Città metropolitana della stessa RegioneIn un’altra RegioneNon so

8. Attraverso quali canali ricevi normalmente i prodotti?Farmacia ospedalieraServizio farmaceutico territoriale dell’azienda sanitariaFarmacia privata convenzionataConsegna domiciliare organizzata dal servizio sanitarioSpedizione eccezionale direttamente dal produttoreAcquisto privatoAltro

B. Prodotti necessari e categorie con criticità

9. Quali prodotti sono attualmente necessari alla terapia? *Formule metaboliche o sostituti proteici / miscele di aminoacidi / altri AFMS specialisticiAlimenti ipo- o aproteici di uso quotidianoFarmaci specifici, vitamine, minerali, oli, supplementi o trattamenti extra-LEA

10. Per quali categorie hai incontrato problemi negli ultimi 12 mesi? *Formule metaboliche, aminoacidi o sostituti proteiciAlimenti ipo- o aproteiciFarmaci, vitamine o altri supplementiNessuna difficoltà

C. Formule metaboliche, aminoacidi e sostituti proteici

11. Quale prodotto o quali prodotti hanno presentato problemi? (facoltativa)

12. Con quale frequenza devi effettuare l’ordine?Ogni meseOgni due mesiOgni tre mesiCon altra frequenzaNon effettuo personalmente l’ordine

13. Quanto tempo trascorre normalmente tra ordine e consegna?Meno di 7 giorni7–14 giorni15–21 giorni22–30 giorni31–60 giorniPiù di 60 giorniTempi imprevedibiliIl prodotto non è mai arrivato

14. Qual è stato il ritardo massimo negli ultimi 12 mesi?Nessun ritardoFino a 14 giorni15–21 giorni22–30 giorni31–60 giorniPiù di 60 giorni

15. Quante volte si sono verificati ritardi?Una volta2–3 volte4–6 voltePiù di 6 volteQuasi a ogni ordine

16. Sei mai rimasto completamente senza prodotto?NoSì, per 1–3 giorniSì, per 4–7 giorniSì, per 8–14 giorniSì, per più di 14 giorniHo evitato di rimanere senza solo grazie a scorte o soluzioni eccezionali

17. Quanto tempo prima devi ordinare per cercare di evitare l’esaurimento delle scorte?Meno di 15 giorniCirca un meseCirca due mesiPiù di due mesiNon è comunque possibile prevederlo

18. Quali problemi procedurali hai incontrato?Ordine non preso in carico finché il precedente non viene consegnatoNecessità di ripetere l’ordine ogni meseRichiesta di un PTP già trasmesso o disponibile nel sistemaPiano terapeutico non visibile al servizio di distribuzioneOrdine bloccato o sospeso senza preavvisoDifficoltà di raccordo tra Centro prescrittore e azienda sanitaria di residenzaNessuna informazione sullo stato dell’ordineFinestre di ritiro troppo ristretteNessun problema proceduraleAltro

19. Negli ultimi 12 mesi il prodotto abituale è stato sostituito?NoSì, una voltaSì, più volte

20. In caso di sostituzione, che cosa è accaduto?Il cambio è stato concordato con il Centro metabolicoIl cambio non è stato concordato con il Centro metabolicoIl nuovo prodotto è stato ben tolleratoIl nuovo prodotto ha causato difficoltà di gusto o assunzioneIl nuovo prodotto ha causato disturbi o problemi cliniciIl nuovo prodotto non era adatto alle esigenze quotidianeNon applicabile

21. Come è stata gestita l’indisponibilità?Utilizzo di scorte personaliRiduzione temporanea delle quantitàCambio di prodottoSpedizione direttamente dal produttoreFornitura da un altro ospedale o da un’altra azienda sanitariaAcquisto privatoRichiesta di prodotto ad altri pazienti o famiglieNessuna soluzione è stata propostaAltro

D. Alimenti ipo- e aproteici

22. Quali tipi di alimenti sono stati difficili da reperire?FarinePastaPane e sostitutiBiscotti o snackProdotti surgelatiPizza, lasagne o piatti prontiProdotti complementariAltro

23. Quale problema si è verificato?Prodotto non disponibile presso il fornitoreProdotto non ordinabile dalla farmaciaProdotto non presente nel listino regionaleTempi di consegna troppo lunghiNecessità di recarsi più volte in farmaciaTetto di spesa insufficienteMancanza di alternative equivalentiAltro

24. Con quale frequenza i prodotti richiesti non sono disponibili?RaramenteAlcune volte l’annoQuasi ogni meseA ogni ordine o quasi

25. Hai dovuto acquistare privatamente alimenti ipo- o aproteici?NoSì, occasionalmenteSì, frequentemente

E. Farmaci, vitamine e altri supplementi prescritti

26. Quali problemi hai incontrato?Ritardo nell’autorizzazioneRitardo nell’approvvigionamentoIndisponibilità temporaneaMancato rinnovo o ritardo del Piano terapeuticoCambio di prodotto o marcaOrdine sospeso per gara o procedura di acquistoLimiti o problemi di budget comunicati dal servizioProdotto non interamente coperto dal servizio sanitarioNecessità di acquisto privatoAltro

27. Sei mai rimasto senza farmaco o supplemento prescritto?NoSì, per meno di una settimanaSì, per 1–2 settimaneSì, per più di 2 settimaneHo evitato l’interruzione solo attraverso una soluzione eccezionale

F. Cause, comunicazione e gestione del problema

28. Quale motivazione ti è stata comunicata per il ritardo o l’indisponibilità?Problemi del produttore o del fornitoreProdotto temporaneamente non disponibileGara, bando o cambio di fornitoreProblemi o limiti di budgetProblemi amministrativi interniMancata ricezione o registrazione dell’ordineProblemi tra Centro prescrittore e azienda sanitariaProblemi di trasporto o consegnaNessuna spiegazioneNon soAltro

29. Sei stato informato preventivamente del blocco o del ritardo?Sì, con sufficiente anticipoSì, ma troppo tardiNo, l’ho scoperto solo contattando il servizioNon ho mai ricevuto informazioni

30. Quanti contatti sono stati necessari per ottenere informazioni o una soluzione?Nessuno1–23–56–10Più di 10Non ho ottenuto risposta nonostante i tentativi

31. Quali canali hai utilizzato?TelefonoE-mailSegreteria del Centro metabolicoFarmacia ospedalieraServizio farmaceutico territorialeFarmacia convenzionataProduttore o rappresentante aziendaleAssociazione di pazientiAltro

32. Come valuti la comunicazione ricevuta?Chiara e tempestivaAbbastanza chiaraFrammentariaContraddittoria tra servizi diversiInadeguataNon ho ricevuto risposta

G. Logistica e conseguenze per pazienti e famiglie

33. Quanto tempo richiede normalmente raggiungere il punto di ritiro?Meno di 15 minuti15–30 minuti31–60 minutiPiù di 60 minutiRicevo i prodotti a domicilio

34. Quali problemi di ritiro o logistica hai incontrato?Finestre di ritiro troppo ristretteApertura soltanto nei giorni lavorativiNecessità di assentarsi dal lavoro o dalla scuolaNecessità di effettuare più viaggiDifficoltà nel trasporto di forniture pesanti o voluminoseMancanza di informazioni sui tempi di consegnaDifficoltà nel contattare il servizio competenteProcedure differenti tra Centro metabolico, azienda sanitaria e farmaciaProblemi durante viaggi o periodi fuori dall’azienda sanitaria di residenzaNessuna difficoltàAltro

35. Quali conseguenze hanno avuto le difficoltà di accesso?Ansia o timore di rimanere senza terapiaRiduzione o modifica delle quantità assunteDosi o assunzioni saltatePeggioramento dell’aderenza terapeuticaDisturbi fisici o peggioramento clinicoAlterazione dei valori metaboliciNecessità di contattare urgentemente il CentroAssenze dal lavoro o dalla scuolaNumerosi viaggi o ritiri aggiuntiviSpese privateNessuna conseguenza rilevanteAltro

36. Negli ultimi 12 mesi, quanto hai speso privatamente per prodotti prescritti o necessari?NullaMeno di 100 euro100–299 euro300–599 euro600–999 euro1.000 euro o piùNon soPreferisco non rispondere

37. Gli orari e le modalità di ritiro sono compatibili con la vita lavorativa, scolastica e familiare?SempreSpessoQualche voltaRaramenteMai

38. Come valuti complessivamente il sistema di accesso nella tua area? *

1 – Del tutto inadeguato510 – Pienamente adeguato

H. Priorità di intervento

39. Quali interventi ritieni prioritari?Tempi massimi e certi di consegnaPossibilità di ordinare la fornitura successiva prima della consegna precedenteOrdini validi per più mesiScorte minime di sicurezza presso i servizi farmaceuticiAvviso preventivo in caso di ritardi, gare o indisponibilitàEliminazione delle richieste ripetute di documenti già presenti nel sistemaMigliore raccordo tra Centro prescrittore e azienda sanitaria di residenzaContinuità del prodotto abitualmente prescrittoMaggiore coinvolgimento del Centro metabolico nelle sostituzioniConsegna domiciliareOrari e punti di ritiro più accessibiliAggiornamento dei tetti di spesaMaggiore disponibilità e scelta degli alimentiProcedure uniformi tra aziende sanitarieReferente unico per segnalazioni e urgenzeAltro

40. Vuoi descrivere brevemente un episodio o formulare una proposta? (facoltativa) Confermo di avere almeno 18 anni, di partecipare volontariamente e di aver compreso che le risposte saranno utilizzate in forma aggregata. *