Recordati: via libera da Ue ad estensione indicazione farmaco Carbaglu

Come trattamento della iperammoniemia – Orphan Europe (gruppo Recordati) ha ottenuto l’approvazione della Commissione Europea per l’estensione dell’indicazione di Carbaglu come trattamento della iperammoniemia associata alla presenza di tre principali tipi di acidemia organica (acidemia isovalerica, acidemia metilmalonica ed acidemia propionica). Lo comunica Recordati. Carbaglu ha ricevuto la designazione di farmaco ‘orfano’ nel 2003 ed e’ attualmente indicato per la terapia del deficit di Nags, una malattia rara che si manifesta con un accumulo eccessivo di ioni di ammonio nel sangue. Le acidemie organiche (AO) sono patologie generalmente diagnosticate nell’infanzia. Si tratta di malattie rare che possono essere mortali e la cui prognosi e’ variabile. Si stima che in Europa circa 800 pazienti siano affetti da ipearmmoniemia dovuta alla presenza di AO. Orphan Europe ha condotto uno studio retrospettivo su 57 pazienti affetti da AO per valutare gli effetti di Carbaglu sulla iperammoniemia dovuta ad acidemia organica. Lo studio ha dimostrato che la terapia orale con Carbaglu e’ in grado di ridurre rapidamente i livelli di ammonio in questi pazienti e stabilizzare la sintomatologia clinica. I dati clinici hanno portato all’ottenimento dell’approvazione di questa indicazione per Carbaglu.