MUCOPOLISACCARIDOSI TIPO 4A: AL VIA LA SPERIMENTAZIONE PER UN NUOVO FARMACO

La mucopolisaccaridosi tipo IV A (MPS IVA) è una malattia da accumulo lisosomiale caratterizzata da anomalie scheletriche, instabilità articolare, sviluppo di mielopatia cervicale ed eccessiva escrezione urinaria di cheratan solfato. 
L’industria farmaceutica BioMarin si sta organizzando per avviare una sperimentazione di terza fase per la MPS IVA. La molecola che verra’ testata e’ la ‘N-acetilgalattosammina 6-solfatasi (GALNS o BMN 110). Allo studio, che sara’ condotto in circa 40 centri in tutto il mondo, parteciperanno anche vari Paesi europei. A condurre la sperimentazione per l’Italia sara’ il San Gerardo di Monza, sotto la guida di Rossella Parini, responsabile del centro per le malattie metaboliche.
“Al momento siamo in attesa dell’approvazione della sperimentazione da parte del comitato etico - ha dichiarato Parini -. Per l’effettivo avvio del trial  bisognera’ aspettare ancora qualche mese. Prevediamo di arruolare circa 20-25 bambini, tutti di eta’ superiore ai 5 anni”. Per questo nuovo trial la casa farmaceutica prevede l’arruolamento di circa 160 soggetti.