Malattie rare. Regioni in audizione alla Camera: “Oneri crescenti per prestazioni extra Lea”

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DA: QuotidianoSanità.it

Cresce l’impegno economico al di fuori delle prestazioni garantite dai Lea che assorbe ormai oltre il 50% della spesa per alcuni gruppi di malati rari, Sla in teta. In un documento le criticità e le proposte per migliorare l’assistenza. IL DOCUMENTO DELLE REGIONI.

21 MAG – Si è tenuta oggi un’audizione di una delegazione tecnica della Conferenza delle Regioni presso la Commissione Affari Sociali della Camera nell’ambito di un’indagine conoscitiva sulle malattie rare.
Nel corso dell’incontro – a cui hanno partecipato Paola Facchin (Università di Padova) e Antonio Maritati (dirigente Regione Veneto) – è stato illustrato un documento approvato nell’ultima riunione della Conferenza delle Regioni.
Il documento si articola in due parti, di cui la prima relativa a un sintetico resoconto di ciò che è stato predisposto dalle Regioni nell’ambito delle malattie rare e una seconda relativa ai problemi più gravi e urgenti e alle proposte di azioni che il Parlamento può compiere per il futuro.

Nel 2001 le Regioni hanno avuto, infatti, il compito di istituire la rete nazionale per la diagnosi e la presa in carico dei malati rari. Un’azione piuttosto complessa perché di fatto in nessun paese al mondo era mai stata creata una tale rete. La norma nazionale indicava di costruire una rete di “presidi accreditati” dove i malati rari potessero ricevere diagnosi e qualsiasi trattamento fosse loro utile. Si è giunti così, si legge nel documento, “negli ultimi anni ad un’idea condivisa tra le Regioni secondo la quale un Centro di riferimento (ex presidio accreditato del D.M. 279) debba essere dedicato a gruppi relativamente consistenti di malattie rare, costituito da più Unità Operative, che garantiscano la multi-disciplinarietà delle prese in carico e si connettano strutturalmente con la rete dei servizi ospedalieri e territoriali che opera vicino al luogo di vita della persona con malattia rara” . Va poi rilevato che “una recente rivalutazione fatta dal Tavolo Tecnico Interregionale per le Malattie Rare ha portato a definire in 204 gli ospedali sede di Centri o Unità Operative appartenenti a Centri di riferimento.

Alcuni di questi ospedali sono sede solo di un Centro o un’Unità Operativa mentre un numero più contenuto di altri ospedali è sede di molti Centri. Questi numeri – si legge nel documento – sono del tutto in linea con quanto accade in Francia, l’unico altro Paese europeo in cui nel settembre del 2014 è stato concluso un accreditamento istituzionale per le filiere per malattie rare analogamente a quanto è accaduto nelle Regioni italiane a partire dal 2002”. Sta di fatto che “tutte le Regioni hanno istituito un loro proprio Registro regionale, che è stato attivato in tempi diversi a partire dal 1999 fino al 2013”. “Attualmente dal complesso dei Registri regionali sono state raccolte le informazioni relativa a 260.000 malati, che in una parte di casi comprendono anche gli affetti da malattia celiaca. In ogni caso i malati rari di cui si hanno informative dai Registri regionali superano le 180.000 persone. Si è assistito nel tempo a un importante fenomeno di aggregazione dei Registri regionali con la nascita di monitoraggi interregionali. Attualmente, più del 50% delle Regioni e Province Autonome sono legate in monitoraggi interregionali”.

“Le Regioni sono attualmente molto impegnate nel definire percorsi regionali dei pazienti per sottogruppi di malattie rare, ad esempio per le patologie neuromuscolari, oppure per le malattie emorragiche congenite, etc.” e “il 60% delle Regioni ha realizzato almeno taluni di questi percorsi”.

Nel documento si sottolinea poi che “l’onere economico che le Regioni che hanno deliberato extra-LEA si sono assunte è stato via via crescente nel tempo ed è attualmente molto consistente, tenuto conto ad esempio che oltre il 50% dell’erogato per alcuni gruppi di malati rari (es: SLA) riguarda prodotti extra-LEA”.

La seconda parte del documento è legata proprio alle “criticità” e alle “proposte” possibili.
“Le Regioni identificano le seguenti criticità e formulano le seguenti proposte per il futuro.
1. Riconoscere la qualità dei Centri di riferimento selezionati dalle Regioni in base a dati oggettivi di attività e supportare quelli che presentano una qualità migliore, sostanzialmente descritta da una attività oggettivamente definita come maggiore, come candidati a partecipare come Centri di competenza delle ERN;
2. Dare un supporto anche di risorse ai monitoraggi regionali e diminuire lo spreco delle doppie o triple registrazioni degli stessi dati che il personale sanitario deve immettere in registrazioni dissimili che non sono interoperabili. Si segnala in particolar modo, la pesantezza di alcuni monitoraggi AIFA e la necessità di alimentare quest’ultimi con le informazioni già raccolte con i monitoraggi regionali;
3. Si chiede di limitare o chiudere l’erogazione di risorse per ridefinire linee guida già disponibili nella letteratura internazionale e di concentrarle invece per supportare la definizione concreta di percorsi assistenziali per i pazienti declinati nel contesto concreto di ogni realtà regionale;
4. Incentivare le realizzazione della rete di consulenza a distanza supportando la creazione dell’infrastruttura tecnologica su cui essa si dovrà basare;
5. Mettere finalmente mano all’annoso problema dei trattamenti extra-LEA per i malati rari, con le seguenti azioni:
a. Costituire un apposito elenco nella Legge 648 per le malattie rare, analogamente con quanto avvenuto per l’oncologia;
b. Consentire di reinvestire per le malattie rare una parte della spesa risparmiata rispetto all’annualità precedente con azioni di appropriatezza prescrittiva nell’ambito dei Centri per le malattie rare;
​Emendare la normativa presente consentendo di importare dall’estero farmaci in commercio per un’indicazione diversa da quella per cui sono in commercio;
c. Immettere in una lista a parte i nuovi farmaci orfani e biologici messi in commercio, al di fuori dei tetti per la farmaceutica attuali, finanziando almeno parzialmente il loro costo.
Consentire lo sviluppo e la permanenza dei più rilevanti Centri di riferimento per le malattie rare italiane, dotandoli – conclude il documento – di specifiche risorse ottenute da tariffe che riconoscano l’enorme carico assistenziale dei malati rari”.