Malattie Rare: il comitato bioetico per i farmaci orfani

logo malattie rareE’ stato approvato dal Comitato Nazionale per la Bioetica  con un solo voto contrario il documento Farmaci orfani per le persone affette da malattie rare, redatto dal Prof. Silvio Garattini.

Il testo mette in luce in particolare la situazione dei malati rari, per i quali gli aiuti sono ancora modesti e molto spesso la terapia inesistente (si stima che le malattie rare ammontino a circa 6.000, mentre i farmaci solo una settantina). Il problema di queste patologie è lo scarso appeal per le aziende farmaceutiche, che non hanno grosso vantaggio economico dall’investire in ricerca per queste malattie dai numeri molto bassi.

Attraverso questo documento, si chiede quindi un maggior impegno congiunto, a carattere anche transnazionale, da parte di strutture pubbliche e private, affinchè l’azione si concentri su un bersaglio privo di speculazioni. Per superare questo limite, il Comitato Nazionale per la Bioetica propone quindi la creazione di un fondo per sostenere la scoperta di strumenti diagnostici e di nuovi farmaci, inserendo a pieno titolo i farmaci orfani per le malattie rare tra le priorità nei programmi di ricerca sia pubblici che privati.

Allo stesso modo, il documento guarda molto concretamente anche ai bisogni delle persone colpite dalla malattia, con la richiesta di un aiuto a supporto delle famiglie, considerando che il più delle volte ad essene colpiti sono proprio i bambini.

Fonte:  Governo.it