Malattie rare, arriva la buona notizia del farmaco per la Sma

Aifa ha approvato la terapia genica Zolgesma per tutti i bambini con Sma1 fino a 13,5 kg di peso: salta il limite dei 6 mesi di età, che lasciava fuori tanti e per cui famiglie e associazioni si battevano da tempo. Una mamma: “Sono strafelice, anche se mio figlio resta fuori per un numero. Per lui, continuerò a lottare”

Malattie rare, arriva la buona notizia del farmaco per la Sma

Nei giorni in cui il vaccino anti-Covid è protagonista indiscusso della scena, arriva dall’Aifa una notizia che tante famiglie aspettavano con ansia: l’approvazione della terapia genica Zolgensma per tutti i bambini con Sma1, sotto i 13,5 kg di peso. Apparentemente una notizia secondaria, ma che ha il potere non di salvare, ma di allungare e soprattutto migliorare la vita a tanti bambini colpiti da questa malattia rara. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.

Una storia lunga, quindi, che ha visto famiglie e associazioni battersi instancabilmente perché fosse eliminato un requisito che lasciava fuori tanti bambini: il limite di 6 mesi d’età. Come ricorda Aifa, e come pure avevamo raccontato recentemente su queste pagine, “a novembre 2020, dopo che la Commissione tecnico scientifica di Aifa aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età, alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato prezzi e rimborsi, per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il Sistema Sanitario Nazionale. Ora dunque Aifa “dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro Ssn una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza”.

Da: La Difesa del Popolo