Malattia di Fabry: autorizzato in Europa nuovo farmaco prodotto da Tkt

Lo scorso 3 agosto Tkt Europe 5S, che opera in stretta collaborazione con Tkt (Transkaryotic Therapies Inc.) ha ottenuto l’autorizzazione a commercializzare in Europa il suo nuovo farmaco per la cura della malattia di Fabry, una patologia genetica rara che conduce le persone colpite a una morte prematura per complicazioni renali, cardiache o cerebrovascolari e con dolori gravi e debilitanti. La terapia, a base di agalsidasi alfa, è stata messa a punto negli Stati Uniti da rappresentanti del Bethesda, del Clinical Center of the National Institute of Health e del National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Ed è stata approvata grazie ai dati raccolti per sei mesi nel corso di due trials clinici (double-blind placebo controlled) e dei risultati emersi in 18 mesi di trattamento. Gli studi – alcuni dei quali pubblicati su “Jama” – hanno dimostrato che il trattamento riduce in maniera significativa il forte dolore delibitante associato alla malattia, stabilizza e migliora le funzioni renali, riduce la massa cardiaca e corregge i livelli anormali di glicosfingolipide associati alla malattia. Il farmaco viene somministrato ogni due settimane per via endovenosa in 40 minuti e, spesso, la terapia può essere applicata a casa del paziente.