La FDA approva un nuovo farmaco per la cura della malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher è una patologia da deposito lisosomiale, secondaria al deficit di glucocerebrosidasi. Sono state distinte tre forme principali della malattia e, tra esse, il tipo 1 interessa circa il 95% dei casi. La Fda, Food and Drug Administration, ha approvato il taliglucerase alfa iniettabile, una terapia enzimatica sostitutiva a base di cellule di carote geneticamente modificate, per il trattamento a lungo termine degli adulti affetti da malattia di Gaucher tipo 1. Il taliglucerase alfa (Elelyso prodotto da Pfizer) è una forma di enzima lisosomiale umano, il glucocerebrosidasi; il farmaco sarà disponibile per i pazienti Usa ad un costo inferiore del 25% rispetto all’imiglucerasi (Cerezyme).