GENETICA: NUOVA TECNICA FORSE SUPERA VECCHI SCOGLI TERAPIE

(ANSA) – ROMA, 4 GIU Siamo forse di fronte a una nuova era della terapia genica e i subdoli effetti collaterali della terapia genica classica che da anni ritardano l’uso clinico di questa tecnica potrebbero divenire un ricordo. Infatti alla Universita’ Wisconsin Medical School, insieme al Waisman Center della UW-Madison e alla Mirus Bio Corporation di Madison, scienziati hanno dimostrato che il materiale genetico per la terapia puo’ essere semplicemente trasferito per via endovenosa facendo a meno del vettore virale. Questo, ricordano gli esperti, presenta un rischio legato all’eventuale sua inserzione in punti sbagliati del Dna ricevente. I risultati di questo studio, presentati in anteprima al meeting annuale della American Society for Gene Therapy a Minneapolis, saranno a breve pubblicati sulla rivista Molecular Therapy. Questi risultati fanno breccia almeno nell’ambito delle malattie genetiche dell’apparato muscolare come la distrofia di Duchenne, infatti i ricercatori hanno visto che il Dna iniettato nella vena delle gambe di animali di laboratorio migra nelle cellule muscolari e qui funziona per un lasso di tempo adeguato come ci si aspetterebbe da un normale ciclo di terapia genica, ripristinando la proteina mancante. Ma oltre alle patologie del tessuto muscolare, ipotizzano gli esperti, la stessa pratica potrebbe essere usata per altre malattie come quelle metaboliche sempre di natura genetica. La nuova tecnica per via endovenosa, messa a punto in anni di studi dall’equipe di Jon Wolff, consiste nell’iniettare il Dna nudo contenente il gene che manca o funziona male nel sangue dell’animale modello. Il materiale genetico iniettato, aiutato da un laccio emostatico posto in alto sulla zampa dell’animale, raggiunge il tessuto muscolare dell’arto tramite i capillari di cui e’ ricco e qui funziona, come i ricercatori hanno dimostrato attraverso un sistema detector luminoso, una ‘spia’ che si accende indicando che il gene sta producendo proteina. La soluzione alternativa ai vettori virali funziona per un periodo lungo dopo l’iniezione, inoltre gli scienziati hanno studiato il modo di fare piu’ iniezioni successive senza che l’animale ne riceva alcun danno, in modo da potenziare l’efficacia della terapia. Il materiale genetico entra nelle cellule muscolari distribuendosi nel tessuto in maniera omogenea, precisa Wolff, ma non da’ reazioni immunitarie trattandosi di Dna nudo, inoltre non si inserisce in un cromosoma quindi non c’e’ pericolo che vada a disturbare l’attivita’ dei geni delle cellule riceventi com’e’ successo in passato con la terapia genica classica. I ricercatori, che hanno testato anche sul fegato di topolini una procedura simile iniettando ad alta pressione il materiale genetico nella vena della coda, ammettono che questa terapia genica a base di Dna nudo e’ cosi’ semplice che nessuno si sarebbe aspettato di vederla funzionare tanto bene. (ANSA).