DAI GLOBULI ROSSI RIPROGRAMMATI SPERANZE PER LA SINDROME DI HURLER

Ricercatori americani hanno trapiantato con successo cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate nei topi, in modo che i loro nuovi globuli rossi producessero un enzima lisosomiale capace di prevenire o ridurre i danni agli organi o al sistema nervoso centrale, legati alla sindrome di Hurler.

I ricercatori del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, descrivono i loro risultati su ‘Pnas’, aprendo cosi’ la strada a un nuovo approccio di terapia genico-molecolare. Si tratta di una ricerca mirata ad ampliare le opzioni terapeutiche destinate ai bambini con la sindrome di Hurler, spiega Dao Pan, primo autore dello studio.” Nei ratti a cui è stata somministrata questa terapia, le disfunzioni degli organi periferici sono stati normalizzati completamente” afferma Dao Pan, “e inoltre abbiamo registrato anche significativi miglioramenti nella funzione neurologica e nella patologia cerebrale”.
I lisosomi delle cellule dei bimbi con la sindrome di Hurler non contengono un enzima vitale chiamato Idua, che le porta ad accumulare troppi mucopolisaccaridi.


Un accumulo eccessivo che, spiegano i ricercatori, si traduce in un danno tissutale progressivo localizzato negli organi e nel sistema nervoso centrale. Gli studiosi hanno sperimentato il loro approccio prima su cellule di pazienti, quindi – dopo il successo ottenuto con un vettore virale – hanno allevato in coltura alcune staminali ematopoietiche di topi modello della malattia. Quindi hanno ingegnerizzato queste staminali, riprogrammandole per produrre l’Idua, e hanno eseguito un trapianto di midollo sugli animali malati, usando proprio queste cellule ingegnerizzate ad hoc. I ricercatori a questo punto sono ottimisti, anche se e’ necessario valutare l’efficacia di questo approccio in modelli animali piu’ grandi, prima di pensare a un trattamento sull’uomo. Anche per spiegare come mai la cura sembra oltrepassare la barriera encefalica.